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CRISPR injetado no sangue trata uma doença genética pela primeira vez
O editor de genes CRISPR se destaca na correção de mutações de doenças em células cultivadas em laboratório. Mas usar o CRISPR para tratar a maioria das pessoas com distúrbios genéticos requer a eliminação de um enorme obstáculo: colocar a tesoura molecular no corpo e fazer com que ela corte o DNA nos tecidos onde é necessário. Agora, pela primeira vez na medicina, os pesquisadores injetaram uma droga CRISPR no sangue de pessoas nascidas com uma doença que causa doenças nervosas e cardíacas fatais e mostraram que em três delas quase interrompeu a produção de proteína tóxica por seus fígados.
Embora seja muito cedo para saber se o tratamento com CRISPR aliviará os sintomas da doença, conhecida como amiloidose por transtirretina, os dados preliminares divulgados hoje estão gerando entusiasmo sobre o que poderia ser um tratamento único e vitalício. “Estes são resultados impressionantes”, diz o pesquisador de edição genética e cardiologista Kiran Musunuru, da Universidade da Pensilvânia, que não esteve envolvido no estudo. “Superou todas as minhas expectativas.”
Fonte: https://www.science.org/content/article/crispr-injected-blood-treats-genetic-disease-first-time
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