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Eplontersen encontrou desfechos co-primários e secundários na análise provisória do estudo NEURO-TTRansform Fase III para polineuropatia amilóide hereditária mediada por transtirretina (ATTRv-PN)
Resultados positivos de alto nível do estudo NEURO-TTRansform Fase III em pacientes com polineuropatia amilóide hereditária mediada por transtirretina (ATTRv-PN) mostraram que o eplontersen da AstraZeneca e da Ionis atingiu seus desfechos co-primários em uma análise interina planejada em 35 semanas. No ensaio, eplontersen atingiu uma alteração estatisticamente significativa e clinicamente significativa desde a linha de base para o seu objetivo co-primário de alteração percentual na concentração sérica de transtirretina (TTR), reduzindo a produção de proteína TTR. Eplontersen também atingiu o seu ponto final co-primário de alteração desde a linha de base no escore de deficiência de neuropatia modificado +7 (mNIS+7), uma medida da progressão da doença neuropática, versus grupo placebo externo.
Os resultados de alto nível mostraram que o estudo também atingiu seu objetivo secundário de mudança desde a linha de base no Norfolk Quality of Life Questionnaire-Dabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN), mostrando que o tratamento com eplontersen melhorou significativamente a qualidade de vida relatada pelo paciente versus o grupo placebo externo. No ensaio, o eplontersen demonstrou um perfil favorável de segurança e tolerabilidade sem preocupações específicas.
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