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Primeiro tratamento de edição de genes injetado no sangue reduz proteínas tóxicas por até 1 ano
A primeira equipe a desativar um gene de doença diretamente em uma pessoa por meio de uma infusão do editor de genoma CRISPR informou ontem que os níveis da proteína tóxica produzida pelo gene caíram até 93% por até 1 ano. Os pesquisadores esperam que a redução a longo prazo signifique que os pacientes no ensaio clínico logo mostrarão uma melhora clara em seus sintomas nervosos e que esses benefícios persistirão por um longo período.
“É bastante notável que este primeiro esforço de edição de genes baseado em CRISPR [intravenoso] tenha sido tão bem-sucedido”, diz o pesquisador de terapia genética Terence Flotte, da Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts, que não esteve envolvido no estudo. “Isso demonstra um grande potencial para o poder desta plataforma clinicamente.”
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