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Terapia de edição genética abre caminho para a revolução no tratamento de doenças genéticas
Pessoas com amiloidose de transtirretina hereditária (ATTR) têm uma mutação no gene da transtirretina (TTR), o que significa que elas produzem uma proteína anormal que se acumula gradualmente no coração e nos nervos. Os sintomas incluem dormência nas mãos e pés, perda de controle do intestino e da bexiga e imobilidade. A condição piora progressivamente e é fatal.
A maioria das opções de tratamento disponíveis para os pacientes envolve o controle dos sintomas e a prevenção da progressão da doença.

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