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Inotersen: uma perspectiva interessante para o tratamento da amiloidose hATTR
Um novo tratamento hereditário de amiloidose ATTR (hATTR), inotersen, um medicamento antisense em investigação, pode não estar longe da aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Os dados positivos da fase 3 divulgados em março passado mostraram uma melhora na qualidade de vida em 50% nos pacientes com a doença e, sem tratamento eficaz disponível, muita coisa está pendente.
Em um esforço para aprender mais sobre o tratamento em perspectiva, o Rare Disease Report® (RDR®) conversou com Morie A. Gertz, MD, oncologista, internista, hematologista e presidente da Internal Medicine, Minnesota, na Mayo Clinic, para discutir como o impacto que o tratamento poderia ter na população de pacientes hereditários hATTR e quão próximo pode estar de receber uma aprovação do FDA.
Em 11 de julho de 2018, o inotersen foi aprovado na União Europeia para o tratamento da polineuropatia em estágio 1 ou 2 em pacientes adultos com transtirretina amiloidose hereditária por transtiretina (hATTR).
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