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Intellia e Regeneron anunciam dados atualizados da Fase 1 demonstrando uma dose única de NTLA-2001, uma terapia CRISPR investigacional para amiloidose por transtirretina (ATTR), resultou em redução rápida, profunda e sustentada na proteína causadora de doenças
A Intellia Therapeutics, Inc. e a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. anunciaram dados provisórios positivos de um estudo clínico de Fase 1 em andamento de seu principal candidato à edição de genoma in vivo, NTLA-2001, que está sendo desenvolvido como um tratamento de dose única para transtirretina (ATTR) amiloidose. Os dados provisórios divulgados hoje incluem 15 pacientes com amiloidose ATTR hereditária com polineuropatia (ATTRv-PN) tratados em quatro coortes de dose única ascendente. Doses únicas de 0.1 mg/kg, 0.3 mg/kg, 0.7 mg/kg e 1.0 mg/kg de NTLA-2001 foram administradas por infusão intravenosa e as alterações dos valores basais da proteína transtirretina sérica (TTR) foram medidas para cada paciente.
O tratamento com NTLA-2001 levou a reduções dependentes da dose na TTR sérica e alcançou reduções máximas no dia 28, com reduções médias de 52%, 87% e 86% entre os três pacientes, cada uma nas doses de 0.1 mg/kg, 0.3 mg/ kg e grupos de dose de 0.7 mg/kg, respectivamente, e 93% entre os seis pacientes no grupo de dose de 1.0 mg/kg.
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