A Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), afiliada da Ionis Pharmaceuticals, Inc., e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), apresentou hoje os dados do estudo clínico de Fase 1 do AKCEA-TTR-LRx em um pôster apresentação na 23ª Reunião Científica Anual da Sociedade da Insuficiência Cardíaca da América, na Filadélfia, Pensilvânia.
O AKCEA-TTR-LRx é um medicamento antisense desenvolvido usando a plataforma de tecnologia proprietária LIgand Conjugated Antisense (LICA) da Ionis. Foi descoberto por Ionis e está sendo co-desenvolvido por Ionis e Akcea. O AKCEA-TTR-LRx foi desenvolvido para inibir a produção de transtiretina, ou TTR, e está sendo estudado em pacientes com formas hereditárias e selvagens da amiloidose TTR ou ATTR.
Resultados do estudo de fase 1 do AKCEA-TTR-LRx:
O objetivo do estudo de Fase 1 foi avaliar os efeitos do AKCEA-TTR-LRx nos níveis de TTR em voluntários saudáveis. No estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e com escalonamento de dose, voluntários saudáveis receberam AKCEA-TTR-LRx ou placebo através de uma única injeção subcutânea ou uma vez a cada quatro semanas por 13 semanas, seguido por um período adicional de 13 semanas em que os pacientes não recebeu tratamento.
Os resultados do estudo de fase 1 mostram:
• Os pacientes que receberam injeções de 45 mg mensais alcançaram uma redução média nos níveis de TTR de 86% na semana 13.
• Os pacientes que receberam injeções de 90 mg mensais alcançaram uma redução média nos níveis de TTR de 94% na semana 13.
• Os pacientes que receberam uma única injeção de 120 mg alcançaram uma redução média de 86% na TTR na semana 4.
• Todos os eventos adversos (EA) foram leves, com exceção de um EA moderado (dor de cabeça).
• Nenhum EAs levou a uma interrupção na dosagem.
• Não houve eventos adversos graves em pacientes tratados com AKCEA-TTR-LRx.
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