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Tegsedi ™ estará disponível no NHS para amiloidose por hATTR
A Akcea Therapeutics UK Ltd. anunciou que o NICE emitiu um documento de avaliação final positivo (TED) para o Tegsedi ™ (inotersen) para o tratamento da polineuropatia do estágio 1 ou 2 em pacientes adultos com amiloidose transtiretina hereditária (hATTR). Esta decisão permitirá que pacientes na Inglaterra com esta doença rara, herdada, severamente debilitante e fatal, acessem o tratamento no NHS.
A amiloidose por hATTR é uma doença grave, progressiva e com risco de vida causada pela formação anormal da proteína TTR e pela agregação de depósitos amilóides de TTR em vários tecidos e órgãos do corpo, incluindo nervos periféricos, coração e trato intestinal. O acúmulo progressivo de depósitos amilóides de TTR nesses órgãos geralmente leva a neuropatia sensório-motora periférica intratável, neuropatia autonômica e / ou cardiomiopatia, além de outras manifestações da doença.
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