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Reino Unido aprova Fase 1 do ensaio de terapia potencial de edição de genes, NTLA-2001
O tratamento usa a tecnologia de edição CRISPR/Cas9, uma técnica derivada de bactérias que permite aos pesquisadores editar o genoma de uma célula especificando regiões de DNA a serem adicionadas, removidas ou editadas.
O NTLA-2001 foi desenvolvido para eliminar o gene TTR do DNA das células hepáticas, o que reduziria significativamente a produção de TTR e evitaria a ocorrência dos sintomas de ATTR.
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