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A edição do gene CRISPR reduz a proteína causadora de doenças na amiloidose transtirretina hereditária
Ensaios Clínicos e Pesquisa

A edição do gene CRISPR reduz a proteína causadora de doenças na amiloidose transtirretina hereditária

Os resultados do ensaio de rótulo aberto do estudo de fase 1 mostraram que a terapia era segura, levantando a possibilidade de um tratamento mais eficaz e mais atraente para a doença progressiva e fatal, na qual amilóide se acumula nos órgãos e tecidos do corpo, onde pode causar perda de sensibilidade, problemas cardíacos ou outros sintomas. A expectativa de vida após o diagnóstico é de cerca de sete a 12 anos. O tratamento atual envolve terapia de longo prazo para estabilizar a proteína e retardar a formação de amilóide ou inibir a produção de proteína TTR pela degradação de seu mRNA, retardando assim a formação de amilóide.

A nova terapia, denominada NTLA-2001, foi administrada uma vez a seis pacientes de 0.1 mg / kg à metade e 0.3 mg / kg à outra metade. Após 28 dias, a concentração da proteína TTR no soro foi reduzida em 52 por cento naqueles que receberam a dose mais baixa e em 87 por cento nos que receberam a dose mais alta.

 

Oct 7, 2021
Alnylam informa resultados positivos de 18 meses no estudo HELIOS-A de Fase 3 de Vutrisiran em pacientes com HATTR Amiloidose com polineuropatia
Ensaios Clínicos e Pesquisa

Alnylam informa resultados positivos de 18 meses da linha superior do estudo HELIOS-A de Fase 3 de Vutrisiran em pacientes com amiloidose hATTR com polineuropatia

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., a principal empresa terapêutica de RNAi, anunciou hoje que o estudo HELIOS-A Fase 3 de vutrisiran, um RNAi terapêutico experimental em desenvolvimento para o tratamento da polineuropatia associada à amiloidose mediada por transtirretina hereditária (hATTR), atendeu a todos desfechos secundários medidos aos 18 meses, incluindo melhorias estatisticamente significativas na neuropatia, conforme medido pelo Neuropathy Impairment Score modificado (mNIS + 7), qualidade de vida (QOL), velocidade de marcha, estado nutricional e deficiência geral, em relação aos dados de placebo externo do APOLLO Phase 3 study of patisiran.
 
O endpoint secundário final, a redução dos níveis séricos de TTR com vutrisiran, demonstrou não inferioridade em relação ao braço do patisiran dentro do estudo, como esperado. Além disso, os pacientes tratados com vutrisiran mostraram melhorias nos desfechos exploratórios, incluindo o biomarcador NT-proBNP e certos parâmetros ecocardiográficos, em relação ao placebo, e uma melhora na captação de tecnécio em relação à linha de base na maioria dos pacientes em uma coorte planejada, fornecendo evidências potenciais para carga amilóide cardíaca reduzida.
 
Oct 27, 2021

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