fonte: Hematologia / Programa de Educação da Sociedade Americana de Hematologia

ano: 2017

autores: Merlini G.

A amiloidose sistêmica é causada pelo desdobramento e deposição extracelular de proteínas circulantes como fibrilas amilóides, resultando na disfunção dos órgãos vitais. A amiloidose sistêmica mais comum, a amiloidose de cadeia leve (AL), é causada por cadeias leves dobradas, produzidas por um pequeno e perigoso clone de células B. O processo de formação de amilóide, direcionamento de órgãos e danos é multifacetado e, após o início da doença, a complexidade da cascata patogênica a jusante aumenta, tornando seu controle um desafio. Devido à natureza progressiva da doença, é vital o diagnóstico precoce para evitar danos nos órgãos em estágio terminal. 

Melhorar a conscientização e o uso sistemático de biomarcadores de danos a órgãos na triagem de populações em risco pode melhorar o processo diagnóstico ainda insatisfatório. Agora, a imagem amilóide está emergindo como um importante companheiro de biomarcadores na formulação do diagnóstico e prognóstico e no monitoramento dos efeitos da terapia. Um diagnóstico preciso é a base para a terapia apropriada, adaptada ao risco e adaptada à resposta. Tratamentos eficazes visando o clone e reduzindo rápida e profundamente as cadeias leves amilóides produziram melhorias marcantes na sobrevida global, tornando a amiloidose AL o modelo mais bem-sucedido de todas as amiloidoses.

Novas terapias direcionadas aos depósitos amilóides estão agora em desenvolvimento, juntamente com novos agentes que modulam a agregação da cadeia leve e a proteotoxicidade. O futuro do tratamento da amiloidose por AL é a terapia combinada e exigirá um modelo colaborativo inovador para uma tradução rápida do banco para o leito, com o objetivo final de alcançar uma cura para essa doença complexa.

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