A amiloidose de cadeia leve (AL) é uma síndrome sistêmica caracterizada por disfunção orgânica progressiva que leva à falência de órgãos e morte. O coração é o órgão mais comumente envolvido e o principal determinante da sobrevivência a curto e longo prazo. Cadeias leves livres patogênicas, fragmentos de imunoglobulinas intactas, são as proteínas amiloidogênicas e são secretadas por células plasmáticas clonais da medula óssea. O objetivo da terapia é cortar o fornecimento dessas cadeias leves para permitir a recuperação dos órgãos. As terapias para amiloidose AL são baseadas em terapias usadas para tratar mieloma múltiplo, que é um distúrbio de células plasmáticas mais comum. No entanto, como os pacientes com amiloidose AL têm disfunção orgânica, incluindo envolvimento de vários órgãos, eles geralmente apresentam baixa tolerância ao tratamento e aumento da toxicidade do tratamento. 

 

Infelizmente, as consequências da toxicidade e dificuldade em tolerar o tratamento podem resultar em um resultado fatal. Portanto, o tratamento deve equilibrar o objetivo de alcançar uma redução rápida e significativa nas cadeias leves circulantes, maximizando a segurança do paciente. Esta abordagem é melhor alcançada por uma abordagem multidisciplinar envolvendo disciplinas médicas relacionadas. Esta revisão descreve os desafios do tratamento de pacientes com amiloidose AL e fornece um guia para médicos com foco específico no tratamento cardíaco. Abordamos o papel do transplante autólogo de células-tronco vs terapias de intensidade padrão em uma abordagem adaptada ao risco e discutimos o gerenciamento de toxicidades comumente encontradas. São fornecidas orientações sobre a avaliação da resposta, incluindo a resposta do órgão. Com a expansão das opções de tratamento, prevemos uma melhoria contínua nos resultados para esta doença. No entanto, o diagnóstico precoce continua a ser a melhor abordagem para melhorar a carga e o resultado da doença.