fonte: Amilóide: O Jornal Oficial da Sociedade Internacional de Amiloidose

ano: 2021

autores: Giovanni Palladini, Stefan O. Schönland, Vaishali Sanchorawala, Shaji Kumar, Ashutosh Wechalekar, Ute Hegenbart, Paolo Milani, Yukio Ando, ​​​​Per Westermark, Angela Dispenzieri, Giampaolo Merlini

A Sociedade Internacional de Amiloidose (ISA) desenvolveu critérios para avaliar a resposta hematológica ao tratamento na amiloidose de cadeia leve (AL) em 2012. Os critérios foram identificados e validados para discriminar grupos com diferentes taxas de sobrevida global com base em um processo rigoroso. Oitocentos e dezesseis pacientes de sete centros de referência, divididos aleatoriamente em uma coorte de teste e uma coorte de validação, além de uma coorte de validação adicional de 374 pacientes de um único centro, foram incluídos no estudo. A quantificação das cadeias leves livres (FLC) circulantes e a eletroforese de imunofixação de soro e urina foram usadas para determinar uma resposta hematológica. As categorias de resposta hematológica—resposta parcial, resposta parcial muito boa e resposta completa (CR)—foram associadas ao aumento da sobrevida.

Os critérios de resposta ISA têm sido usados ​​como orientação para o manejo individual do paciente e como desfechos substitutos em ensaios clínicos. Dois ensaios clínicos randomizados internacionais de fase III com a resposta hematológica geral (OHR) como desfecho primário foram concluídos recentemente. Um deles comparou ixazomibe/dexametasona versus a melhor escolha do médico em pacientes recidivantes/refratários com amiloidose AL, e nenhuma diferença significativa no desfecho primário foi observada entre os dois braços. O outro estudo comparou melfalano/dexametasona oral (MDex) com o mesmo esquema com a adição de bortezomibe (BMDex).

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