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Terapia gênica CRISPR: aplicações, limitações e implicações para o futuro

informação chave

fonte: Fronteiras em Oncologia

ano: 2020

autores: Fathema Uddin, Charles M. Rudin, Triparna Sen.

resumo / resumo:

Uma série de descobertas recentes que aproveitam o sistema imunológico adaptativo de procariontes para realizar a edição direcionada do genoma está tendo uma influência transformadora nas ciências biológicas. A descoberta de Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas Regularmente Interespaçadas (CRISPR) e proteínas associadas a CRISPR (Cas) expandiu as aplicações da pesquisa genética em milhares de laboratórios em todo o mundo e está redefinindo nossa abordagem à terapia genética. A terapia gênica tradicional levantou algumas preocupações, pois sua dependência da entrega de transgenes terapêuticos por vetor viral pode causar oncogênese insercional e toxicidade imunogênica. 
 
Embora os vetores virais continuem sendo um veículo de entrega chave, a tecnologia CRISPR fornece uma alternativa relativamente simples e eficiente para a edição de genes específicos do local, eliminando algumas preocupações levantadas pela terapia genética tradicional. Embora tenha vantagens aparentes, o CRISPR/Cas9 traz seu próprio conjunto de limitações que devem ser abordadas para uma tradução clínica segura e eficiente. Esta revisão enfoca a evolução da terapia gênica e o papel do CRISPR na mudança do paradigma da terapia gênica. Revisamos os dados emergentes de ensaios recentes de terapia genética e consideramos a melhor estratégia para avançar com essa tecnologia poderosa, mas ainda relativamente nova.
 
organização: Memorial Sloan Kettering Cancer Center, EUA; Universidade de Cornell, EUA

DOI: 10.3389 / fonc.2020.01387

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