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EspanholLiteratura científica e textos de educação ao paciente
Alvos terapêuticos emergentes atualmente sob investigação para o tratamento da amiloidose sistêmica
fonte: Opinião de especialista sobre alvos terapêuticos
ano: 2017
autores: Merolini G, Nuvolone M
resumo / resumo:A amiloidose sistêmica ocorre quando uma de uma lista crescente de proteínas circulantes adquire uma dobra anormal, agrega e dá origem a depósitos amilóides extracelulares em diferentes locais do corpo, levando à disfunção orgânica e, eventualmente, à morte. As abordagens atuais visam principalmente reduzir o suprimento do precursor amiloidogênico ou estabilizá-lo em um estado não amiloidogênico, interferindo assim nas fases iniciais da formação e toxicidade de amilóide. Áreas cobertas: O entendimento aprimorado da fisiopatologia está indicando novos passos e moléculas que podem ser direcionados terapeuticamente. Aqui, revisaremos alvos moleculares emergentes e abordagens terapêuticas contra as principais formas de amiloidose sistêmica no nível pré-clínico inicial.
Opinião de um 'expert:
Esforços conspícuos no design e na descoberta de medicamentos forneceram uma lista sem precedentes de possíveis novos medicamentos ou estratégias terapêuticas, desde terapias baseadas em genes a pequenas moléculas e peptídeos, desde novos anticorpos monoclonais até terapias baseadas em células modificadas. O desafio agora será validar e otimizar os candidatos mais promissores, atravessar a ponte desde a fase pré-clínica até as clínicas e identificar, através de projetos inovadores de ensaios, as terapias combinadas mais seguras e eficazes, buscando um melhor atendimento, possivelmente uma cura definitiva. para essas doenças.
organização: Universidade de Pavia, ItáliaDOI: 10.1080/14728222.2017.1398235
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