fonte: JACC. Básico para Ciência Translacional

ano: 2019

autores: Zhang KW, Stockerl-Goldstein KE, DJ Lenihan

A amiloidose cardíaca é uma cardiomiopatia restritiva que resulta da deposição de proteínas da cadeia leve ou transtiretina mal dobradas, mais comumente no tecido cardíaco. Tradicionalmente, as opções de tratamento para amiloidose de cadeia leve (AL) e transtirretina (ATTR) são limitadas. No entanto, agora existem várias novas terapias em desenvolvimento e várias terapêuticas aprovadas recentemente que prometem revolucionar o gerenciamento clínico de AL e ATTR. A maioria desses agentes interrompe estágios específicos da amiloidogênese, como produção de proteínas da cadeia leve ou transtiretina, formação de intermediários amiloidogênicos ou agregação de fibrila amilóide. Outros visam remover os depósitos de tecido amilóide existentes usando a tecnologia de anticorpos monoclonais. Embora esses avanços representem um importante avanço no tratamento de pacientes com amiloidose cardíaca, são necessários estudos adicionais para definir os paradigmas ideais de tratamento para AL e ATTR e validar estratégias clínicas, de imagem ou de biomarcadores séricos que possam confirmar uma resposta cardíaca à terapia.

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