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Falha de Tafamidis em interromper a progressão da amiloidose oculomeningovascular de Ala36Pro TTR

informação chave

fonte: Jornal de Derrame e Doenças Cerebrovasculares

ano: 2018

autores: Os dados foram analisados ​​por meio de entrevistas semiestruturadas.

resumo / resumo:

A amiloidose oculomeningovascular é uma variante da polineuropatia amiloidótica da transtirretina (TTR), associada à cegueira e isquemia cerebral, micro-hemorragias e siderose devido à produção proeminente da TTR anormal no olho e no plexo coróide. O Tafamidis é um estabilizador de TTR administrado por via oral e, ao interferir na formação e deposição de fibrilas amilóides, é capaz de retardar a progressão da polineuropatia de TTR e da cardiomiopatia em estágio inicial. No entanto, as manifestações oculares da deposição de amilóide progrediram apesar da terapia com tafamidis na amiloidose Val30Met TTR e os efeitos de tafamidis na amiloidose meningovascular são desconhecidos.
 
Observamos falha do tafamidis em interromper a progressão da deposição de amilóide oculomeningovascular em um paciente com amiloidose Ala36Pro TTR familiar. Ela recebeu diagnóstico molecular aos 24 anos e apresentou aos 26 anos com parestesias nos membros inferiores e disfunção intestinal. A ecografia mostrou opacidades amilóides mínimas no corpo vítreo. O tratamento com tafamidis meglumina foi iniciado. Dezesseis meses depois, queixou-se de dor de cabeça intensa seguida de hemiparestesia esquerda e dormência por 20 minutos. A ressonância magnética mostrou múltiplos depósitos focais e difusos de hemossiderina compatíveis com micróbios e siderose precoce.
 
A ecografia mostrou um aumento acentuado de "opacidades vítreas". Nossa observação confirma que o tafamidis falha em interromper o aumento dos depósitos de amiloide vítreo e indica que é presumivelmente ineficaz na prevenção do início clínico devido à progressão da amiloidose meningovascular. Essas falhas podem ser devido à incapacidade do tafamidis de cruzar as barreiras sangue-retina e sangue-cérebro. As opções terapêuticas direcionadas às amiloidoses TTR oculomeningovasculares em humanos são necessárias.
 
organização: Instituto de Ciências Neurológicas do IRCSS - Cidade de Bolonha, Itália; Hospital Donato, Itália; Universidade de Florença, Itália; Hospital Universitário, Itália; Universidade de Bolonha, Itália

DOI: 10.1016 / j.jstrokecerebrovasdis.2018.04.033

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