fonte: Amilóide: O Jornal Oficial da Sociedade Internacional de Amiloidose

ano: 2022

autores: Yukio Ando, ​​David Adams, Merrill D. Benson, John L. Berk, Violaine Planté-Bordeneuve, Teresa Coelho, Isabel Conceição, Bo-Göran Ericzon, Laura Obici, Claudio Rapezzi, Yoshiki Sekijima, Mitsuharu Ueda, Giovanni Palladini, Giampaolo Merlini

A recente aprovação de três medicamentos para o tratamento da amiloidose por transtirretina amilóide (ATTR), tanto hereditária quanto selvagem, abriu uma nova era no tratamento dessas doenças. A amiloidose ATTR está inserida em sua fisiopatologia, e as drogas têm como alvo etapas críticas da cascata amiloide. Além do transplante de fígado, que remove as variantes patogênicas, a introdução de silenciadores de genes permitiu a supressão tanto da transtirretina (TTR) do tipo selvagem quanto da mutante, estendendo assim o alcance terapêutico potencial para a amiloidose cardíaca do tipo selvagem. A estabilização cinética da TTR usando pequenas moléculas provou ser clinicamente eficaz tanto para a neuropatia amiloide quanto para a cardiomiopatia. Os silenciadores de genes e estabilizadores cinéticos foram recentemente aprovados com base no resultado dos ensaios de fase III; no entanto, ensaios comparativos não foram realizados, dificultando a elaboração de recomendações. As indicações para transplante de fígado diminuíram consideravelmente. Aqui, as diretrizes para a terapia são propostas com base no consenso de especialistas, reconhecendo que os vários medicamentos atualmente em ensaios clínicos provavelmente mudarão em um futuro próximo o arsenal terapêutico e, consequentemente, a estratégia terapêutica. Indicações para monitorar a progressão da doença e a eficácia dos medicamentos também são fornecidas para o manejo dessas doenças complexas, mas agora muito tratáveis.

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