fonte: Circulação: Insuficiência Cardíaca

ano: 2021

autores: Elliott P, Drachman BM, Gottlieb SS, Hoffman JE, Hummel SL, Lenihan DJ, Ebede B, Gundapaneni B, Li B, Sultan MB, Shah SJ

Fundo: Tafamidis é aprovado em muitos países para o tratamento da cardiomiopatia amilóide por transtirretina. Este estudo relata dados sobre a eficácia a longo prazo de tafamidis de uma extensão contínua de longo prazo (LTE) para o ATTR-ACT principal (Tafamidis em Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial).

Métodos: Pacientes com cardiomiopatia amilóide transtirretina que completaram ATTR-ACT podem se inscrever em um LTE, continuando com a mesma dose de tafamidis ou, se previamente tratados com placebo, randomizados (2:1) para tafamidis meglumina 80 ou 20 mg. Todos os pacientes no LTE fizeram a transição para ácido livre de tafamidis 61 mg (bioequivalente a tafamidis meglumina 80 mg) após uma alteração do protocolo. Nesta análise interina, a mortalidade por todas as causas foi avaliada em pacientes tratados com tafamidis meglumina 80 mg em ATTR-ACT continuando no LTE, em comparação com aqueles que receberam placebo em ATTR-ACT em transição para tafamidis no LTE.

Resultados: O acompanhamento médio foi de 58.5 meses no grupo tafamidis contínuo (n=176) e 57.1 meses no grupo placebo para tafamidis (n=177). Houve 79 (44.9%) mortes com tafamidis contínuo e 111 (62.7%) com placebo para tafamidis (razão de risco, 0.59 [95% CI, 0.44-0.79]; P<0.001). A mortalidade também foi reduzida nos subgrupos de tafamidis contínuo (versus placebo para tafamidis) de: amiloidose variante da transtirretina (0.57 [0.33-0.99]; P=0.05) e amiloidose por transtirretina tipo selvagem (0.61 [0.43-0.87]; P=0.006); e classe basal da New York Heart Association I e II (0.56 [0.38-0.82]; P=0.003) e classe III (0.65 [0.41-1.01]; P= 0.06).

Conclusões: No LTE, os pacientes inicialmente tratados com tafamidis no ATTR-ACT tiveram uma sobrevida substancialmente melhor do que os primeiros tratados com placebo, destacando a importância do diagnóstico e tratamento precoces na cardiomiopatia amiloide por transtirretina. 

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