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Terapias novas e em desenvolvimento para a amiloidose AL

informação chave

fonte: Opinião de Especialista em Farmacoterapia

ano: 2017

autores: Zumbo G, Sadeghi-Alavijeh O, Hawkins PN, Fontana M

resumo / resumo:

A amiloidose sistêmica da cadeia leve (AL) é um distúrbio infiltrativo associado a uma discrasia subjacente das células plasmáticas, na qual as cadeias leves da imunoglobulina monoclonal se acumulam de forma anormal dobrada como fibrilas amilóides no espaço extracelular. 

Os sintomas e o prognóstico são regidos pelos órgãos afetados, e o envolvimento cardíaco é o principal determinante da sobrevida. O diagnóstico requer demonstração de deposição de amilóide e confirmação do tipo de proteína fibrilada. Áreas cobertas: Esta revisão se concentrará nos tratamentos disponíveis para amiloidose sistêmica de AL e em novos alvos de medicamentos e abordagens terapêuticas.

Opinião de um 'expert: 

Atualmente, a escolha do tratamento inicial está entre o transplante autólogo de células-tronco (ASCT) e a quimioterapia combinada. Os agentes quimioterápicos incluem dexametasona, melfalano, ciclofosfamida, talidomida, bortezomibe, lenalidomida, bendamustina em várias combinações.

Poucos ensaios clínicos randomizados foram realizados na amiloidose AL e o tratamento foi substancialmente influenciado pela prática clínica no mieloma. Tornou-se claro que as melhores perspectivas de sobrevivência e preservação ou melhoria da função de órgãos relacionados a amilóides requerem a supressão o mais próximo possível do distúrbio hematológico subjacente. As direções futuras incluem terapias projetadas para atingir diretamente os depósitos amilóides, em particular anticorpos anti-amilóides, que agora estão bem avançados no desenvolvimento e estão apresentando grande potencial.

organização: University College London, Reino Unido; Royal Free Hospital, Reino Unido

DOI: 10.1080/14656566.2016.1274971

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