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Patisiran para o tratamento da amiloidose mediada por transtiretina hereditária

informação chave

fonte: Revisão por especialistas de Farmacologia Clínica

ano: 2019

autores: Yang J

resumo / resumo:

A amiloidose mediada por transtirretina hereditária é causada por uma mutação no gene da transtirretina (TTR), resultando no acúmulo de proteína TTR dobrada como fibrilas amilóides. O patisiran é uma formulação de nanopartículas lipídicas da interferência do ácido ribonucleico (RNAi), que pode reduzir a produção de TTR. Áreas cobertas: Nesta revisão, foram introduzidas a propriedade química, mecanismo de ação, farmacocinética, eficácia clínica e segurança do patisiran.

Comentário de especialista:

Patisiran oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com amiloidose mediada por transtirretina hereditária. Patisiran pode reduzir significativamente o nível de TTR e melhorar a neuropatia e a qualidade de vida do paciente. As reações adversas comuns foram infecções do trato respiratório superior e reações relacionadas com a perfusão.

organização: Hospital Central da Cidade Linyi, China

DOI: 10.1080/17512433.2019.1567326

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