fonte: Amilóide: O Jornal Internacional de Investigação Experimental e Clínica

ano: 2017

autores: O objetivo do presente trabalho foi avaliar o efeito da terapia de reposição hormonal em pacientes com insuficiência cardíaca congestiva.

Muito poucos estudos clínicos prospectivos foram conduzidos na amiloidose cardíaca avançada da AL devido à raridade da doença e ao curso clínico desafiador da doença. Com uma sobrevida mediana de apenas 7 meses, a AL cardíaca representa uma área importante de necessidade não atendida. 

A introdução de inibidores de proteassoma e agentes imunomoduladores na última década marcou uma nova era no tratamento de discrasias de células plasmáticas. O estudo de fase 1 do CAN2007 demonstrou a viabilidade do bortezomibe de agente único no AL recidivado / refratário até uma dose de 1.3 mg / m2 duas vezes por semana. O ensaio de quimioterapia combinada REsponse para VElcade na amiloidose AL (REVEAL) foi concebido em 2008 para testar a eficácia e a toxicidade da terapia tripla à base de bortezomibe na amiloidose AL. Aqui, relatamos o curso do estudo REVEAL, que ilustra os desafios na realização de estudos em que a alta mortalidade faz parte do curso da doença.

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