fonte: Amilóide: O Jornal Internacional de Investigação Experimental e Clínica

ano: 2015

autores: Sekijima Y, Tojo K, Morita H, Koyama J, Ikeda S

Fundo:

Um recente estudo controlado randomizado de 2 anos indicou que o estabilizador de tetrâmero transtirretina (TTR), diflunisal, inibe a progressão da polineuropatia e preserva a qualidade de vida na amiloidose hereditária do ATTR. No entanto, seus resultados a longo prazo são desconhecidos. Aqui, relatamos tolerância e eficácia da administração diflunisal a longo prazo na amiloidose ATTR hereditária.

Métodos:

Diflunisal foi administrado por via oral a 500 mg / dia a 40 patentes japonesas de amiloidose ATTR hereditária japonesa que não eram candidatas ao transplante de fígado. O período de observação variou de 2 a 116 meses (média ± DP: 38.0 ± 31.2 meses).

Resultados:

Os eventos adversos relacionados à diflunisal incluíram deterioração da função renal e trombocitopenia, resultando na descontinuação do medicamento em três pacientes. A diflunisal administrada por via oral aumentou significativamente a concentração sérica de TTR (p = 0.001) e a estrutura estabilizada do tetrâmero em cada paciente. Análises longitudinais dos dados coletados na linha de base, 24 meses e após 24 meses confirmaram os efeitos sustentadores do diflunisal nas funções neurológica e cardíaca. Notavelmente, a amplitude do potencial de ação muscular do composto ulnar, a espessura da parede cardíaca e a fração de ejeção não foram deterioradas após 24 meses de tratamento.

Conclusões:

A diflunisal foi bem tolerada pela maioria dos pacientes com amiloidose ATTR hereditária, embora a função renal e a contagem de células sanguíneas devam ser cuidadosamente monitoradas. Os efeitos clínicos da diflunisal foram mantidos após 2 anos de tratamento.

Partilhar

Discuta no Social Wall

Twitter

Compartilhar com rareTeam

myBinder