fonte: Sangue

ano: 2022

autores: Morie A. Gertz, Yuying Jin, Ansgar Conrad, Christie Nie

A amiloidose de cadeia leve amiloide (AL) – um distúrbio progressivo causado por cadeias leves mal dobradas produzidas por células plasmáticas – está associada a alta mortalidade, baixa qualidade de vida e aumento dos custos de saúde, particularmente em pacientes recém-diagnosticados com doença avançada (Mayo 2012 Stage IV , sobrevida global mediana <6 meses). O birtamimab é um anticorpo monoclonal concebido para neutralizar o amilóide insolúvel solúvel circulante e depletá-lo, promovendo a depuração fagocitária.

Em 2018, o estudo VITAL de Fase 3 – um estudo multicêntrico, global, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo (NCT02312206) conduzido em pacientes recém-diagnosticados e virgens de tratamento com amiloidose AL e envolvimento cardíaco – foi encerrado com base em uma análise de futilidade do desfecho primário (tempo para mortalidade por todas as causas [ACM] ou tempo para hospitalização cardíaca >=91 dias após a primeira infusão do fármaco do estudo); a razão de risco final (HR) numericamente favoreceu o birtamimab + tratamento padrão (SOC) em relação ao placebo + SOC (0.826 [95% CI: 0.574, 1.189]). A análise post hoc de ACM ao longo de 9 meses revelou um benefício de sobrevida significativo (HR = 0.413 [95% CI: 0.191, 0.895]) em pacientes com alto risco de morte precoce (ou seja, Mayo 2012 Estágio IV). Aqui, relatamos os resultados das análises de sensibilidade de ACM no subgrupo de pacientes com amiloidose AL de estágio IV de maio de 2012, ajustando para as principais variáveis ​​basais.

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