fonte: Molecules: A Journal of Synthetic Chemistry and Natural Product Chemistry

ano: 2015

autores: Niemietz C, Chandhok G, Schmidt H

O fígado tornou-se um alvo cada vez mais interessante para a terapia com oligonucleotídeos. Mutações no gene que codifica transtiretina (TTR), expresso em grandes quantidades pelo fígado, resultam em uma doença degenerativa complexa, denominada polineuropatia amilóide familiar (FAP). Variantes mal dobradas do TTR estão ligadas ao estabelecimento de deposição extracelular de proteínas em vários tecidos, incluindo o coração e o sistema nervoso periférico. Progressos recentes na química e na formulação de anti-sentido (ASO) e pequeno RNA interferente (siRNA) projetados para um knockdown de TTR mRNA no fígado permitiram abordar a questão da terapia molecular específica de genes em um cenário clínico da FAP. Os dois oligonucleotídeos terapêuticos se ligam ao RNA de uma maneira específica de sequência, mas exploram mecanismos diferentes. Aqui descrevemos os principais desenvolvimentos que levaram ao advento de oligonucleotídeos terapêuticos para o tratamento de doenças relacionadas à TTR.

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