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Terapia de silenciamento do gene TTR em pacientes com amiloidose ATTR hereditária pós-transplante de fígado

informação chave

fonte: Amilóide: O Jornal Internacional de Investigação Experimental e Clínica

ano: 2020

autores: Orly Moshe-Lilie, Diana Dimitrova, Stephen B. Heitner, Thomas H. Brannagan III, Sasha Zivkovic, Mazen Hanna, Ahmad Masri, Michael Polydefkis, John L. Berk, Morie A. Gertz, Chafic Karam

resumo / resumo:

Objetivo:
Pacientes com transtirretina hereditária (TTR) amiloidose (hATTR) freqüentemente experimentam progressão da doença após transplante ortotópico de fígado (POLT) devido em parte à deposição de amiloide ATTR de tipo selvagem. A estratégia de gestão não está definida. Propomos que o silenciamento do gene TTR com um oligonucleotídeo antisense ou um pequeno ácido ribonucleico interferente pode ser um tratamento para esses pacientes.
 
Métodos:
Revisamos os prontuários de pacientes hATTR POLT tratados com um agente silenciador de gene TTR em 7 diferentes Amyloid Clinics entre 2018-2020.
 
Resultados:
Nove pacientes hATTR com POLT foram tratados com terapia de silenciamento de genes de TTR (Inotersen). A idade média era de 61 anos. O tempo médio de OLT até o início da terapia de silenciamento de genes de TTR foi de 7.5 anos. A duração média da terapia foi de 12 meses. O escore de comprometimento da neuropatia permaneceu estável ou melhorou em todos os pacientes. Cinco pacientes interromperam o tratamento: 3 por causa de trombocitopenia, 2 por causa de rejeição hepática reversível. Três pacientes que descontinuaram o tratamento subsequentemente apresentaram piora de sua neuropatia.
 
Conclusão:

A terapia de silenciamento do gene TTR em pacientes hATTR com POLT pode ser uma opção de tratamento. O monitoramento vigilante das funções renais, hepáticas e da medula óssea é necessário devido às complicações frequentes. Mais estudos são necessários para determinar a eficácia.

organização: Oregon Health & Science University, EUA; Centro Médico Irving da Universidade de Columbia, EUA; Universidade de Pittsburgh, EUA; Cleveland Clinic, EUA; John Hopkins Medicine Institute, EUA; Centro Médico da Universidade de Boston, EUA; Mayo Clinic College of Medicine, EUA

DOI: 10.1080/13506129.2020.1784134

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