ConTTRibute: Um estudo observacional global de pacientes com amiloidose mediada por transtirretina (TTR) (amiloidose ATTR)

ID do estudo: NCT04561518).

condição: Amiloidose Mediada por Transtirretina, Amiloidose ATTR

status: Recrutamento

O objetivo deste estudo é:

Descrever características epidemiológicas e clínicas, história natural e manejo clínico do mundo real de pacientes com amiloidose ATTR
Caracterizar a segurança e a eficácia do patisiran como parte da prática clínica de rotina no ambiente clínico do mundo real
Descrever o surgimento/progressão da doença em portadores pré-sintomáticos de uma mutação conhecida da transtirretina (TTR) causadora da doença

resultados: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04561518

Ultima atualização: 10 de março de 2024

data de início: 23 de novembro de 2020

conclusão estimada: Setembro de 2030

Ultima atualização: 13 de fevereiro de 2024

tamanho / inscrição: 1500

desfechos primários:

• Incidência de Eventos Adversos
  
• Desde o momento da inscrição até 10 anos
  Eventos de interesse selecionados em pacientes com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) (amiloidose ATTRv)
  Eventos de interesse selecionados são definidos como eventos hepáticos, eventos cardiovasculares, eventos renais, eventos oculares e reações relacionadas à infusão em pacientes diagnosticados com amiloidose ATTRv.
• De 1 ano antes da inscrição até 10 anos
  Pontuação de Incapacidade de Polineuropatia Avaliada pelo Provedor de Cuidados de Saúde (HCP)
  Pontuações PND: Estágio 0=Sem sintomas; Estágio I=Distúrbios sensoriais, mas capacidades de locomoção preservadas; Estágio II=Capacidade de marcha prejudicada, mas capacidade de andar sem bengala ou muletas; Estágio IIIA=Andar com auxílio de 1 bengala ou muleta; Estágio IIIB=Andar com auxílio de 2 bengalas ou muletas; Estágio IV= confinado à cadeira de rodas ou acamado.
• Até 11 anos
  Pontuação de Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF) avaliada pelo HCP
  Pontuações FAP: Estágio 0=Sem sintomas; Estágio I= Deambulação sem comprometimento; neuropatia sensitiva, motora e autonômica predominantemente leve nos membros inferiores; Estágio II=Auxílio para deambulação necessária, principalmente progressão de comprometimento moderado para membros inferiores, membros superiores e tronco; Estágio III=Cadeira de rodas ou acamado; grave envolvimento sensorial, motor e autonômico de todos os membros.
• Até 11 anos
  Pontuação de comprometimento da neuropatia avaliada pelo HCP do membro inferior (NIS-LL)
  O NIS-LL avalia fraqueza muscular, reflexos e sensação, pontuados separadamente para os membros esquerdo e direito. Os componentes da fraqueza muscular (flexão do quadril e joelho, extensão do quadril e joelho, dorsiflexores do tornozelo, flexores plantares do tornozelo, extensores dos dedos dos pés, flexores dos dedos dos pés) são pontuados em uma escala de 0 a 4 (0 = normal, 4 = paralisia). Componentes de reflexos (quadríceps femoral, tríceps sural) e sensação (pressão de toque, alfinetada, vibração, posição articular) são pontuados 0=normal, 1=diminuído ou 2=ausente. A pontuação total possível do NIS-LL varia de 0 a 88, com pontuação mais alta = maior comprometimento.
• Até 11 anos
  Cardiomiopatia avaliada pelo HCP
  A cardiomiopatia será avaliada pela classe da New York Heart Association (NYHA): I=sem sintomas; II=Sintomas com atividade física ordinária; III=Sintomas com menos atividade física normal; IV=Sintomas em repouso.
• Até 11 anos
  Pontuação Total de Qualidade de Vida de Norfolk - Neuropatia Diabética (QOL-DN)
  Norfolk-QoL-DN: O questionário Norfolk QOL-DN é uma medida padronizada de 35 itens de resultados relatados pelo paciente que avalia 6 domínios: função física, neuropatia de fibras grossas, atividades da vida diária, sintomas, neuropatia de fibras finas e neuropatia autonômica. A pontuação total varia de -4 pontos (melhor qualidade de vida possível) a 136 pontos (pior qualidade de vida possível).
• Até 11 anos
  Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ)
  O KCCQ é um questionário autoaplicável de 23 itens desenvolvido para medir independentemente a percepção do paciente sobre o estado de saúde, que inclui sintomas de insuficiência cardíaca, impacto na função física e social e como a insuficiência cardíaca afeta sua qualidade de vida em um período de recordação de 2 semanas. O KCCQ quantifica 6 domínios (sintomas, função física, qualidade de vida, limitação social, autoeficácia e estabilidade dos sintomas) e 2 pontuações resumidas (pontuações clínicas e gerais resumidas [OS]).
• Até 11 anos
  Escala de incapacidade geral construída por Rasch (R-ODS)
  O R-ODS é um questionário auto-aplicável de 24 itens para avaliação da incapacidade de um paciente. Ele usa uma escala de classificação categórica linearmente ponderada que captura especificamente domínios de atividade e limitações de participação social em pacientes.
• Até 11 anos
  

critério de inclusão:

critério de exclusão: Critérios:

Inscrição atual em um ensaio clínico para qualquer agente experimental

patrocinador: Alnylam Farmacêutica

Contatos: Linha de Informações de Ensaios Clínicos da Alnylam, 1-877-ALNYLAM, [email protegido]

investigadores: Diretor Médico, Alnylam Pharmaceuticals

locais do centro de ensaios:

• Estados Unidos, Califórnia
  Local do ensaio clínico
  
  
• Estados Unidos, Califórnia
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• Estados Unidos, Flórida
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• Estados Unidos, Iowa
  Local do ensaio clínico
  
  
• Estados Unidos, Kansas
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