fonte: Revisão por especialistas de Farmacologia Clínica

ano: 2019

autores: Gertz MA , Scheinberg M , Waddington-Cruz M , Heitner SB , Karam C , Drachman B , Khella S , Whelan C , Obici L

Introdução:

Amiloidose mediada por transtiretina hereditária (ATTRv; v para variante) é uma doença multissistêmica fatal, progressiva e subdiagnosticada com um fenótipo clínico heterogêneo que é causado por mutações TTRgene que desestabilizam a proteína TTR, resultando em seu dobramento incorreto, agregação e deposição nos tecidos por todo o corpo.

Áreas cobertas:

Inotersen, um inibidor de oligonucleotídeo antisense, foi recentemente aprovado nos Estados Unidos e na Europa para o tratamento da polineuropatia de ATTRv com base nos resultados positivos obtidos no estudo principal de fase 3, NEURO-TTR. Esta revisão irá discutir o mecanismo de ação do inotersen e sua farmacologia, eficácia clínica e segurança e tolerabilidade. Uma pesquisa no PubMed usando os termos 'inotersen,' 'AG10,' 'oligonucleotídeo antisense,' 'transtirretina amiloidose hereditária,' 'polineuropatia amilóide familiar' e 'cardiomiopatia amilóide familiar' foi realizada, e os resultados foram selecionados para o inglês mais relevante publicações em línguas. As bibliografias de todos os artigos recuperados foram pesquisadas manualmente para identificar estudos adicionais de relevância.

Opinião de um 'expert:

O Inotersen tem como alvo a proteína formadora de doenças, TTR, e demonstrou melhorar a qualidade de vida e a progressão da neuropatia em pacientes com ATTRv estágio 1 ou 2 com polineuropatia. O Inotersen é bem tolerado, com um perfil de segurança administrável por meio de monitoramento regular para o desenvolvimento de glomerulonefrite ou trombocitopenia.

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