Alnylam apresenta novos resultados de 18 meses de endpoints cardíacos exploratórios no estudo HELIOS-A Fase 3 de Vutrisiran investigacional

A Alnylam Pharmaceuticals, Inc., empresa líder em terapia de RNAi, anunciou hoje novos resultados positivos de uma análise de 18 meses de endpoints cardíacos exploratórios no estudo HELIOS-A Fase 3 de vutrisiran, um RNAi terapêutico experimental em desenvolvimento para o tratamento de transtirretina- amiloidose mediada (ATTR). Os resultados de 18 meses mostram que, em uma subpopulação cardíaca pré-definida, o tratamento com vutrisiran foi associado a melhorias nos desfechos cardíacos exploratórios em relação ao placebo externo, incluindo níveis de NT-proBNP, uma medida de estresse cardíaco e uma tendência de melhora na parâmetros ecocardiográficos.

Efeitos benéficos consistentes nas medidas cardíacas foram observados no grupo de intenção de tratar modificada (mITT). Além disso, em uma coorte planejada de pacientes da população mITT, o tratamento com vutrisiran reduziu a captação cardíaca de tecnécio na imagem de cintilografia em relação à linha de base na maioria dos pacientes avaliáveis, incluindo aqueles com grau de Perugini >=2 na linha de base, sugerindo que os pacientes com a mais alta graus de carga amiloide cardíaca podem reconhecer o benefício de um silenciador TTR.

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