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A edição do gene CRISPR reduz a proteína causadora de doenças na amiloidose transtirretina hereditária
Os resultados do ensaio de rótulo aberto do estudo de fase 1 mostraram que a terapia era segura, levantando a possibilidade de um tratamento mais eficaz e mais atraente para a doença progressiva e fatal, na qual amilóide se acumula nos órgãos e tecidos do corpo, onde pode causar perda de sensibilidade, problemas cardíacos ou outros sintomas. A expectativa de vida após o diagnóstico é de cerca de sete a 12 anos. O tratamento atual envolve terapia de longo prazo para estabilizar a proteína e retardar a formação de amilóide ou inibir a produção de proteína TTR pela degradação de seu mRNA, retardando assim a formação de amilóide.
A nova terapia, denominada NTLA-2001, foi administrada uma vez a seis pacientes de 0.1 mg / kg à metade e 0.3 mg / kg à outra metade. Após 28 dias, a concentração da proteína TTR no soro foi reduzida em 52 por cento naqueles que receberam a dose mais baixa e em 87 por cento nos que receberam a dose mais alta.
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