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Edição de genes oferece esperança para cardiomiopatia progressiva devido à amiloidose
Os investigadores descobriram que a infusão intravenosa de uma terapia genética baseada em CRISPR-Cas9 diminui a proteína transtirretina sérica (TTR) em pacientes com amiloidose TTR hereditária (ATTR).
A proteína TTR de tipo selvagem é expressa principalmente pelo fígado para transportar o hormônio da tireoide e a vitamina A. No entanto, as mutações na TTR levam à desestabilização e ao dobramento incorreto que precipita o acúmulo no miocárdio, coluna, nervos periféricos e outros órgãos.
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