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Julgamento histórico do CRISPR mostra promessa contra doenças mortais
Os resultados preliminares de um ensaio clínico de referência sugerem que a edição de genes CRISPR-Cas9 pode ser implantada diretamente no corpo para tratar doenças.
O estudo é o primeiro a mostrar que a técnica pode ser segura e eficaz se os componentes do CRISPR–Cas9 – neste caso visando uma proteína produzida principalmente no fígado – forem infundidos na corrente sanguínea. No teste, seis pessoas com uma condição rara e fatal chamada amiloidose por transtirretina receberam um único tratamento com a terapia de edição genética. Todos experimentaram uma queda no nível de uma proteína deformada associada à doença. Aqueles que receberam a maior das duas doses testadas viram os níveis da proteína, chamada TTR, diminuir em média 87%.

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