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Nova Era da Medicina: Pesquisadores Publicam Primeiros Dados Clínicos Positivos para Edição In Vivo do Genoma em Humanos
Pesquisadores da Intellia Therapeutics, Regeneron Pharmaceuticals e parceiros clínicos publicaram os primeiros dados clínicos que apoiam a segurança e a eficácia da edição in vivo do genoma CRISPR em humanos.
A equipe de pesquisadores baseada nos EUA, Reino Unido e Nova Zelândia mostrou em um estudo que o candidato líder de edição de genoma in vivo NTLA-2001 das empresas gerou uma redução sustentada dependente da dose de proteína ligada à amiloidose transtirretina (ATTR) após um dose única em seis pacientes que vivem com amiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatia (ATTRv-PN).
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