Literatura científica e textos de educação ao paciente
O que há de novo no diagnóstico e tratamento da amiloidose da cadeia leve?
fonte: Sangue
ano: 2016
autores: Merlini G Palladini G
resumo / resumo:A amiloidose da cadeia leve (AL) é causada por um clone de células plasmáticas geralmente pequeno, produzindo uma cadeia leve dobrada que se deposita nos tecidos. A sobrevivência é principalmente determinada pela gravidade do envolvimento cardíaco. Estudos recentes estão esclarecendo os mecanismos de dano cardíaco, apontando para um efeito tóxico das cadeias leves amiloidogênicas e oferecendo novos alvos terapêuticos em potencial. O diagnóstico requer tecnologia adequada, disponível nos centros de referência, para tipagem de amilóide. O diagnóstico tardio resulta em aproximadamente 30% dos pacientes que apresentam envolvimento avançado e irreversível de órgãos e morrem em poucos meses, apesar dos tratamentos modernos.
A disponibilidade de biomarcadores precisos de doenças clonais e orgânicas está reformulando a abordagem de pacientes com amiloidose AL. A triagem de lesões precoces em órgãos com base em biomarcadores pode ajudar a identificar pacientes com gamopatia monoclonal de significado indeterminado que estão desenvolvendo amiloidose por AL antes de se tornarem sintomáticos. Os sistemas de estadiamento e a avaliação da resposta com base em biomarcadores facilitam o design e a condução de ensaios clínicos, orientam a estratégia terapêutica e permitem que a identificação oportuna de pacientes refratários seja trocada para terapia de resgate. O tratamento deve ser adaptado ao risco. Estudos recentes estão vinculando características específicas do clone de células plasmáticas à resposta a diferentes tipos de tratamento, avançando em direção à terapia adaptada ao paciente. Além disso, estão sendo desenvolvidos novos tratamentos anti-amilóides que podem ser combinados com quimioterapia com células anti-plasma.
organização: Instituto Policlínico de Hospitalização e Assistência do Hospital San Matteo, Itália; Universidade de Pavia, ItáliaDOI: 10.1182 / blood-2016-01-629790
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