fonte: Opinião de especialista sobre alvos terapêuticos

ano: 2017

autores: Merolini G, Nuvolone M

A amiloidose sistêmica ocorre quando uma de uma lista crescente de proteínas circulantes adquire uma dobra anormal, agrega e dá origem a depósitos amilóides extracelulares em diferentes locais do corpo, levando à disfunção orgânica e, eventualmente, à morte. As abordagens atuais visam principalmente reduzir o suprimento do precursor amiloidogênico ou estabilizá-lo em um estado não amiloidogênico, interferindo assim nas fases iniciais da formação e toxicidade de amilóide. Áreas cobertas: O entendimento aprimorado da fisiopatologia está indicando novos passos e moléculas que podem ser direcionados terapeuticamente. Aqui, revisaremos alvos moleculares emergentes e abordagens terapêuticas contra as principais formas de amiloidose sistêmica no nível pré-clínico inicial.

Opinião de um 'expert: 

Esforços conspícuos no design e na descoberta de medicamentos forneceram uma lista sem precedentes de possíveis novos medicamentos ou estratégias terapêuticas, desde terapias baseadas em genes a pequenas moléculas e peptídeos, desde novos anticorpos monoclonais até terapias baseadas em células modificadas. O desafio agora será validar e otimizar os candidatos mais promissores, atravessar a ponte desde a fase pré-clínica até as clínicas e identificar, através de projetos inovadores de ensaios, as terapias combinadas mais seguras e eficazes, buscando um melhor atendimento, possivelmente uma cura definitiva. para essas doenças.

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