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Com a edição de genes CRISPR, tratamentos exclusivos começam a decolar para doenças raras
Em fevereiro do ano passado, Doherty – agora com cerca de 65 anos – começou a sentir os mesmos sintomas respiratórios precoces que seu pai teve. Como um ávido caminhante que percorreu o Himalaia, ele ficou surpreso ao descobrir que estava ficando sem fôlego nas caminhadas nas colinas locais. Testes confirmaram que Doherty tinha uma forma hereditária de amiloidose ATTR.
Mas havia uma boa notícia: se Doherty tivesse sido diagnosticado um ano antes, nenhuma opção de tratamento estaria disponível para ele – uma situação muito comum para mais de 30 milhões de pacientes americanos com doenças raras. Mas Gillmore, o médico de Doherty, ofereceu a ele a chance de participar de um ensaio clínico em estágio inicial usando CRISPR, uma terapia inovadora de edição de genoma com potencial para curar sua amiloidose ATTR em uma única dose.
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